Úspěch českých lékařů: Dítě s leukémií léčí geneticky upravenými bílými krvinkami
Desetiletý chlapec s leukémií podstoupil na konci dubna unikátní léčbu ve Fakultní nemocnici Motol. Prostřednictvím krevní transfuze mu lékaři aplikovali vlastní, geneticky upravené krevní buňky, které dokáží poznat ty nádorové a ničit je.
Malý Ondřej onemocněl ve třech letech. Tehdy proběhla první chemoterapie. V šesti letech se ale jeho nemoc vrátila. Musel proto podstoupit jak další chemoterapii, tak i ozařování. I tak se ale situace opakovala. Proto mu lékaři navrhli tuto unikátní léčbu.
Ničí vlastní buňky
V čem jedinečná metoda použitá na Klinice dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol spočívá? Používá vlastní, geneticky upravené krevní buňky, takzvané T-lymfocyty, které dokáží po biotechnologickém zpracování rozpoznat nádorové buňky a následně je ničit. Použít půjde podle lékařů zhruba u dvou až pěti dětí ročně. „Tento nový druh léčby se indikuje u pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií, a to v případě, že se nemoc opakovaně vrací, anebo pokud pacient znovu onemocní, i když už absolvoval transplantaci kostní dřeně,“ objasňuje prof. MUDr. Jan Starý, DrSc., přednosta Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.
T-lymfocyty jsou zásadní buňky imunitního systému a jsou zodpovědné za speciální imunitní procesy včetně protinádorové imunity. Pomocí biotechnotologických postupů (metod genetického inženýrství) se upraví tak, aby na povrchu nesly receptor, díky kterému rozpoznají leukemické buňky a dokáží je zničit. „Využívá se schopností imunitního systému pacienta, a proto se tento typ léčby označuje jako imunoterapie,“ vysvětluje MUDr. Lucie Šrámková, Ph.D., ošetřující lékařka malého pacienta.
Buňky zpracovali v USA
Přípravná fáze, která předcházela vlastnímu podání geneticky modifikovaných bílých krvinek, trvala několik týdnů. Nejdříve se muselo pacientovi odebrat potřebné množství určitého typu bílých krvinek, konkrétně T-lymfocytů. Odběr na speciálním přístroji, tzv. separátoru, se uskutečnil v Oddělení krevní banky FN Motol a trval čtyři hodiny. Buňky se krátce po odebrání zmrazily v tekutém dusíku při teplotě -180 °C, aby se zachovala jejich životaschopnost. Po několika dnech byly zamrazené buňky odeslány do specializovaného pracoviště v USA (Morris Plains, New Jersey), kde je zatím výroba tohoto léku centralizovaná. Postupně by se část výroby určená pro Evropu měla přesunout na okraj Paříže.
Poté, co byl lék připravený, byl doručený ve speciální nádobě s tekutým dusíkem přímo na kliniku, kde se do pěti dnů od doručení musel podat. Pokud by to nebylo možné, například při nepříznivém stavu pacienta, lze ho uchovat řadu měsíců v tekutém dusíku v laboratoři. Vlastní aplikace je pak už snadná. Po rozmrazení se buňky podávají pacientovi krátkou infuzí do žíly a geneticky upravené T-lymfocyty pak začnou „zabíjet“ buňky nádorové.
Výsledek naznačí reakce těla
Pacient musí před vlastním podáním podstoupit chemoterapii, která má především snížit počet a funkčnost pacientových lymfocytů, aby se uvolnilo místo pro ty, které dostane. Reakce na podání může být někdy velmi dramatická, s vysokými horečkami, zhoršeným dýcháním, poklesem krevního tlaku, neurologickými projevy a podobně. To, že terapie funguje, je možné z krátkodobého hlediska vidět, když se dostaví nějaká mírná reakce na podání (například zvýšená teplota).
Během několika dnů by měly z krve i kostní dřeně vymizet všechny buňky, které nesou povrchový znak, proti kterému cílí tato léčba. V krvi ale lékaři mohou sledovat i to, jak dlouho přežívají podané upravené T-lymfocyty. Z dlouhodobého hlediska terapie funguje, pokud už se onemocnění nikdy nevrátí a pacient je vyléčen.
Malý Ondřej byl ve Fakultní nemocnici Motol hospitalizovaný jeden týden před podáním. Propuštěn do domácí péče byl po dvou týdnech od aplikace v celkově velmi dobrém stavu. Další pravidelné kontroly probíhají ambulantně.